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婴儿West综合征用药新观察:氨己烯酸用法、效果与安全数据详解

一项针对116名新确诊West综合征婴儿的研究,探讨了氨己烯酸的治疗方案与效果。治疗在诊断后启动,起始剂量设定为每日每公斤体重50毫克,之后每48小时增加50毫克/公斤,直至达到每日每公斤体重200毫克的最大剂量。

在研究群体中,29%的病例被归类为隐源性或特发性West综合征,而70.7%的病例属于症状性类型。经过平均23个月的随访,研究人员获得了以下关键结果:

  • 无癫痫发作:在隐源性病例中,无发作率达到61.8%;而在症状性West综合征婴儿中,这一比例为29.3%。
  • 痉挛大幅减少(超过75%):隐源性患儿中实现此目标的占14.7%,症状性患儿中则为26.8%。
  • 痉挛中度减少(50%至74%):这一改善出现在11.8%的隐源性病例和24.4%的症状性病例中。
  • 痉挛数量增加:观察到1.2%的症状性病例出现痉挛增多,隐源性病例中则未出现此情况(0%)。

数据分析显示,每日每公斤体重150毫克被认为是氨己烯酸治疗该病的最有效剂量。

在安全性方面,治疗期间最常见的不良事件是嗜睡和易激惹。值得关注的是,研究中没有患儿因不良反应而需要中止治疗。