Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）是一种创新的基因治疗药物，它通过帮助人体持续生成凝血因子IX，从而降低特定B型血友病患者的异常出血风险。该疗法借助AAV5病毒载体，将一种名为FIX-Padua的基因变体递送至肝脏靶细胞内。这种基因变体能促使细胞产生活性比普通因子IX高出5-8倍的蛋白质。这些新引入的遗传指令会保留在靶细胞内，但通常不会整合到人体自身的DNA中。一旦成功传递，细胞便能依指令持续生成稳定水平的因子IX。

适应症：Hemgenix适用于符合以下条件的成人血友病B患者：

• 目前正在接受因子IX预防性治疗，或
• 当前或曾有危及生命的出血史，或
• 经历过反复、严重的自发性出血事件。

用法用量：Hemgenix为单次静脉输注给药，一生仅能使用一次。

注意事项：

在确定是否适合接受Hemgenix治疗前，患者需接受因子IX抑制物的检测。若结果呈阳性，需在2周后重新检测。如果两次检测均显示因子IX抑制物阳性，则不应使用本药。在给药后，若因子IX活性未如预期上升，或出血症状未能控制，也需进行用药后的抑制物检测。

禁忌与监测：Hemgenix可能导致肝酶水平升高。因此，用药前需通过超声波等检查评估肝脏健康状况。给药后，医生需每周监测肝酶水平，持续至少3个月。对于已有肝癌风险因素的患者，肝脏健康监测需持续至给药后5年。若出现肝酶升高，可能会采用皮质类固醇进行治疗。

常见副作用：Hemgenix最常见的不良反应包括肝酶升高、头痛、某些血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心及全身不适感。

输注相关反应：在Hemgenix输注期间及结束后至少3小时内，需密切监测是否出现相关反应。症状可能涵盖胸闷、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、寒战、面部潮红、皮疹以及血压升高等。

一旦发生输注相关反应，医生可能会降低输注速度或暂停给药，待症状缓解后，再以较慢的速度恢复输注。

重要提示：接受Hemgenix治疗后，患者不可捐献血液、器官、组织或细胞用于移植。