2022年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款名为Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）的基因治疗产品。该疗法适用于符合特定条件的成年B型血友病患者，包括正在接受因子IX预防性治疗、曾有危及生命的出血史，或反复出现严重自发性出血事件的人群。

Hemgenix通过一次性静脉输注，有望在数年期间持续提升患者体内的因子IX水平，从而降低年度出血频率，减少甚至停止对预防性治疗的需求。

血友病B是一种因基因缺陷导致的罕见遗传性出血疾病，患者体内缺乏足够的凝血因子IX。这种蛋白质主要由肝脏合成，在血液凝固过程中起着关键作用。目前，中重度患者通常需要终身定期输注因子IX替代疗法，以补充凝血因子。尽管这种治疗有效，但严格的输注日程给生活带来不便，患者仍可能面临自发性出血、关节损伤、活动受限和剧烈疼痛的风险。对于合适的患者，Hemgenix能帮助其自身生成因子IX，从而降低出血可能性。

临床研究数据显示，患者在输注Hemgenix后6个月和24个月时，平均因子IX活性分别达到39%和36.7%。在输注后7至18个月期间，与治疗前6个月的导入期相比，所有出血的平均年化出血率（ABR）从4.1降至1.9，降幅达54%。此外，94%的受试者在接受该基因治疗后停止了预防性治疗，且此前并未接受过持续的常规预防。

治疗过程中也可能出现一些不良反应。Hemgenix最常见的副作用包括：肝酶升高、头痛、某些血液酶指标升高、流感样症状、输注相关反应、疲劳、恶心及全身不适感。

关于输注相关反应，需特别注意：

在Hemgenix给药期间以及输注结束后的至少3小时内，应密切监测患者是否出现相关反应。可能表现的症状有：胸闷、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、寒战、面部潮红、皮疹以及血压升高。