2022年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款新的联合治疗方案。该方案将PD-1抑制剂Libtayo®（通用名：西米普利单抗）与含铂化疗药物结合，用于特定晚期非小细胞肺癌成年患者的一线治疗。适用人群为不存在EGFR、ALK或ROS1基因异常的患者。

这一疗法主要针对癌症已发生转移，或局部晚期且不适合接受根治性手术或放化疗的患者。值得注意的是，无论患者的PD-L1表达水平高低或肿瘤属于何种组织学类型，均可考虑采用此联合方案。

支持此项批准的是一项涉及466名患者的关键临床试验。所有入组患者均被诊断为局部晚期或转移性非小细胞肺癌，且经检测无上述基因异常。在这些患者中，43%为鳞状细胞癌，67%的肿瘤PD-L1表达低于50%，15%为不适合根治性治疗的局部晚期疾病，另有7%存在经过预处理且病情稳定的脑转移。研究方案为每三周静脉输注一次350毫克西米普利单抗或安慰剂，同时配合针对组织学类型选择的铂类双药化疗。

研究结果对比了西米普利单抗联合化疗组与单纯化疗组的数据：

• 总生存期（OS）：联合治疗组的中位总生存期达到22个月，显著优于化疗组的13个月。这意味着患者的死亡风险相对降低了29%（风险比[HR]为0.71）。据估算，联合治疗组12个月生存概率为66%，而化疗组为56%。
• 无进展生存期（PFS）：联合治疗组的中位无进展生存期为8个月，化疗组为5个月，疾病进展或死亡的风险降低了44%（HR为0.56）。联合治疗组12个月无进展生存概率为38%，化疗组仅为16%。
• 客观缓解率（ORR）：联合治疗组的客观缓解率为43%，化疗组为23%。
• 缓解持续时间（DOR）：联合治疗组的中位缓解持续时间为16个月，化疗组为7个月。

在安全性方面，西米普利单抗联合化疗最常见的不良反应包括脱发、肌肉骨骼疼痛、恶心、疲劳、周围神经病变以及食欲下降。