近日，在2024年美国胸科学会（ATS）国际会议上，全球领先的医药健康企业赛诺菲公布了其在研药物Efdoralprin alfa治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的2期临床试验最新数据。研究结果显示，在提升患者功能性α1-抗胰蛋白酶（fAAT）水平这一关键指标上，Efdoralprin alfa表现出优于目前标准强化治疗的效果，确立了其优效性地位。
α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种严重的、诊断不足的遗传性疾病，患者因缺乏足够的AAT蛋白保护，导致肺部极易受到中性粒细胞弹性蛋白酶的攻击，进而引发早发性肺气肿、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等严重呼吸系统疾病。现有的标准治疗方案主要依赖每周静脉输注AAT蛋白进行替代治疗，但许多患者在接受标准治疗后，其fAAT水平仍难以达到理想的保护阈值，疾病控制效果有限。
此次公布的2期临床研究旨在评估Efdoralprin alfa相比标准疗法的疗效与安全性。数据令人振奋地显示，Efdoralprin alfa能够显著提高患者体内的fAAT水平，且提升幅度明显优于标准治疗组。这一结果不仅证实了该药物在药效学上的优势，也意味着其有望为患者提供更强效的肺部保护，从而延缓疾病进程，改善患者的长期预后。
赛诺菲研发团队表示，这些积极的数据支持Efdoralprin alfa继续推进至下一阶段的临床开发。公司致力于通过创新科学解决罕见病领域的未满足需求，期待这款药物能尽快惠及全球AATD患者，改变现有的治疗格局。