据国际知名医药媒体《Pink Sheet》欧洲版报道，欧洲药品管理局（EMA）近期已安排在本周与包括诺华（Novartis）在内的三家申办方举行口头解释会议。其中，诺华将重点讨论其药物Alpelisib（商品名：Vijoice）用于治疗PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）的欧盟上市申请。
这一动态标志着该药物在欧洲市场的监管进程取得了实质性进展。口头解释会议通常发生在人用药品委员会（CHMP）的审查过程中，是监管机构与申办方就申报资料中的关键问题进行面对面沟通的重要环节。此次会议的召开，意味着Vijoice在欧盟的上市申请“重回谈判桌”，有望解决此前可能存在的监管疑虑，加速审评进程。
关于PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）
PROS是一组罕见的、主要由PIK3CA基因体细胞突变引起的严重疾病。该基因突变会导致PI3Kα通路过度激活，进而引发身体各部位组织的异常和过度生长。PROS涵盖了一系列疾病表现，包括先天性脂肪瘤性过度生长、血管畸形、表皮痣、脊柱侧弯/骨骼综合征（CLOVES）等。这些病症多为先天性，且随着患者年龄增长而加重，可能导致严重的畸形、疼痛、残疾甚至死亡。目前，临床上针对PROS的治疗手段非常有限，患者存在巨大的未满足医疗需求。
关于Alpelisib（Vijoice）
Alpelisib是一种α特异性PI3K抑制剂，旨在靶向抑制PI3Kα激酶的活性。通过阻断PI3K/AKT/mTOR信号通路，该药物能够有效抑制因PIK3CA突变导致的细胞过度生长和增殖。值得一提的是，Alpelisib最早被批准用于治疗乳腺癌（商品名Piqray），随后在2021年获得美国FDA批准用于治疗PROS，成为全球首个专门针对该罕见病的靶向疗法。诺华此次在欧盟的推进，旨在将这一突破性疗法带给欧洲的患者。
行业分析师指出，如果此次与EMA的沟通顺利，Alpelisib有望在不久后获得欧盟委员会的批准，从而填补欧洲PROS治疗领域的空白。我们将持续关注后续的监管审评结果。