【医药新闻快讯】 据知名医药媒体 Pink Sheet Europe 报道，ITF Pharma UK 近日宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新药物 Duvyzat（活性成分：givinostat）已成功与英格兰国家医疗服务体系（NHS）达成准入协议。尽管该药物的年度标价高达每位患者约 25 万英镑，但通过一项保密的商业折扣协议以及引入“严重程度修正因子”，NHS 最终批准了该药物的资金支持，使其能够惠及符合条件的英格兰患者。
Duvyzat 是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，是首个获批用于治疗所有基因变异型 DMD 患者的非甾体类药物。DMD 是一种严重的、进行性的神经肌肉遗传疾病，主要影响男性儿童，患者通常在早年就会经历肌肉功能的逐渐丧失。此前，NHS 在评估此类高价值罕见病药物时，往往面临巨大的成本效益压力。此次 Duvyzat 能够成功突围，关键在于其灵活的定价策略。
根据报道，ITF Pharma UK 与 NHS 签署了一份包含保密折扣的商业协议。这意味着虽然药品的公开标价维持在 25 万英镑左右，但实际支付给 NHS 的价格将大幅降低，从而减轻医疗系统的财政负担。此外，协议中特别提到的“严重程度修正因子”发挥了重要作用。这一机制允许在评估药物价值时，考虑到 DMD 这种严重致残甚至危及生命的疾病对患者及其家庭造成的巨大影响，从而在定价模型上给予更高的权重，使得药物在成本效益评估中更具优势。
这一准入决定对于英格兰的 DMD 患者群体而言是一个重要的里程碑。此前，由于高昂的治疗费用，许多突破性疗法难以在英国普及。Duvyzat 的获批不仅为患者提供了一种新的治疗选择，旨在延缓疾病进程并保留肌肉功能，同时也展示了制药企业与支付方如何通过创新的风险分担协议，解决高成本药物的可及性问题。
随着该协议的生效，英格兰地区的临床医生将很快能够为符合适应症的患者处方 Duvyzat。这标志着 NHS 在引入罕见病创新疗法方面迈出了积极的一步，也为未来类似高价值药物的准入谈判提供了参考范例。