塞利尼索（商品名XPOVIO）是一种选择性核输出蛋白1（XPO1）抑制剂。它通过阻断XPO1，促使肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累并激活，同时抑制核因子κB，并减少某些癌蛋白的信使RNA翻译。这为对现有治疗方案产生抵抗的骨髓瘤患者，提供了一种潜在的新型治疗选择。
一项研究招募了特定类型的难治性骨髓瘤患者。这些患者此前曾接受过包括硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺、达雷妥尤单抗及烷化剂在内的治疗，且对至少一种蛋白酶体抑制剂耐药。治疗方案为每周两次口服80毫克塞利尼索，同时联用20毫克地塞米松。
研究共纳入123名患者进行安全性评估，其中122名患者被列入改良意向治疗人群用于主要疗效分析。这些患者的中位年龄为65岁，此前接受过的治疗方案中位数为7种；此外，有53%的患者存在高危细胞遗传学异常。
研究结果显示：达到部分缓解或更好疗效的患者比例为26%，其中包括两例严格的完全缓解；达到微小缓解或更好疗效的患者比例为39%。患者的中位缓解持续时间为4.4个月，中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为8.6个月。治疗中常见的副作用包括疲劳、恶心和食欲下降，这些反应大多为1级或2级。常见的严重（3-4级）不良反应是血小板减少症。
综上所述，塞利尼索联合地塞米松的治疗方案，对于现有疗法难以起效的骨髓瘤患者显示出一定的治疗效果。
