氨己烯酸（Vigabatrin，简称VGB）是一种能够有效对抗癫痫发作的药物。临床数据显示，它可以帮助大约50%的婴儿痉挛患儿减少发作。尤其对于由结节性硬化症（TSC）所引发的婴儿痉挛，其效果更为突出，有高达95%的患儿可以实现痉挛完全停止。

作用原理是怎样的？

氨己烯酸的作用，在于它能够不可逆地抑制GABA转氨酶。这个过程会提高大脑中γ-氨基丁酸（GABA）的水平，从而增强这种抑制性神经递质的传递功能，达到控制异常放电的目的。

虽然氨己烯酸在结节性硬化症中发挥作用的具体特殊机制尚未完全明确，但研究认为，TSC相关的癫痫发作可能与GABA能传递过程出现障碍存在关联。

目前，氨己烯酸已被批准作为结节性硬化症相关婴儿痉挛的一线单药治疗方案。

治疗效果与评估

该药物的疗效反应较快，通常可以在开始治疗后的10天内进行评估。在采用每天每公斤体重100毫克的剂量下，许多患儿在用药数天后痉挛便可停止。痉挛的停止，往往伴随着患儿行为和智力发育方面的显著进步。

然而，需要高度重视的是，使用氨己烯酸可能导致多达50%的用药儿童出现视野缺损的不良反应。

此外，在婴儿中观察到的其他副作用还包括：嗜睡、支气管炎、耳部感染以及急性中耳炎等。