对于患有地中海贫血等红细胞疾病的儿童来说，定期输血是常见的维持生命的方法，但这也会导致体内铁元素不断累积。适时采用铁螯合治疗，有助于预防铁过载对器官的损害，并避免孩子生长发育迟缓。其中，口服药物地拉罗司（DEFERASIROX）被批准用于治疗因输血导致的慢性铁过载儿科患者。

那么，对于2至6岁的低龄患儿，地拉罗司的疗效与安全性究竟如何？它是否会对孩子的肝脏和肾脏功能产生不良影响呢？

一项为期五年的观察性研究对此进行了评估。该研究共纳入了267名β-地中海贫血患儿，他们的平均年龄为3.2岁，均接受每日一次的地拉罗司口服治疗。

研究结果显示：在中位随访时间达到59.9个月期间，患儿服用地拉罗司的平均剂量为每日每公斤体重25.8±6.5毫克。共有145名患儿（占总人数的54.3%）完成了为期五年的完整治疗。

在安全性方面，需要重点关注肝肾指标。研究中，出现连续两次及以上血清肌酐值（间隔≥7天测量）高于年龄调整正常值上限的患者比例为4.4%。同时，丙氨酸转氨酶水平超过正常值上限5倍的患者比例为4%。从疗效指标看，患儿的中位血清铁蛋白水平从治疗开始时的1,702纳克/毫升，下降至五年后的1,127纳克/毫升。

总体而言，在这项长期观察中，地拉罗司表现出良好的耐受性与安全性，未观察到明确的肝肾毒性。