地拉罗司(DEFERASIROX)在治疗地中海贫血方面,已展现出良好的疗效和可接受的安全性。不过,临床上观察到,部分患者即使采用较高剂量,对每日一次的给药方案反应也不明显。
一项研究探讨了每日两次服用地拉罗司,对于依赖输血的儿科β-地中海贫血患者的有效性与耐受性。
该研究共纳入41名正在使用地拉罗司的输血依赖性儿科β-地中海贫血患者。这些患者被随机分为干预组和对照组。干预组的患儿将原本每日一次的服药方式,调整为每日两次,但每日总剂量保持不变。对照组的患儿则继续维持每日一次的用药方案。研究分别在患者入组当天和随访6个月后,检测了两组的血清铁蛋白水平。
结果显示:干预组的血清铁蛋白水平出现了具有统计学意义的平均下降。相比之下,对照组的血清铁蛋白水平较基线值则有显著升高。这表明,在每日总剂量相同的前提下,将地拉罗司从每日一次改为每日两次服用,能够显著提升输血依赖性儿科β-地中海贫血患者的铁螯合功效与药物耐受性。