【Scrip 临床试验讯】近日，全球生物制药公司Biogen（渤健）与其合作伙伴Denali Therapeutics联合宣布，鉴于BIIB122在特发性帕金森病的IIb期临床试验中未能达到主要终点，双方决定终止该药物在这一广泛适应症中的进一步开发。
此次决定基于代号为LUMA-PD的IIb期临床研究结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估BIIB122在早期特发性帕金森病患者中的疗效和安全性。然而，最终的试验数据显示，与安慰剂组相比，接受BIIB122治疗的患者在运动症状改善方面未表现出统计学显著的差异。这一结果标志着该药物在针对非选择性帕金森病患者群体的探索宣告终结。
尽管在特发性帕金森病领域遭遇重大挫折，但两家公司并未完全放弃BIIB122这一资产。根据最新的战略调整，研发重心将转移至基因定义明确的LRRK2突变阳性患者亚群。LRRK2突变是导致遗传性帕金森病的主要原因之一。Biogen和Denali管理层表示，针对这一特定生物标志物筛选出的患者群体进行精准治疗，更有可能展现药物的临床价值，相关研究仍在继续推进中。
BIIB122（DNL151）是一种强效、选择性的小分子LRRK2抑制剂。Denali利用其专有的转运载体（TV）技术，旨在帮助药物穿越血脑屏障，从而提高中枢神经系统的药物浓度。虽然此次IIb期试验在广泛人群中失败，但该药物的作用机制在特定基因突变患者中仍保留着潜在的治愈希望。
对于Biogen而言，此次管线调整也是其优化资源配置、聚焦高潜力疗法的重要举措。在停止特发性帕金森病适应症开发的同时，公司将把战略目光转向神经科学管线中其他处于研发后期的项目，以期在未来为患者提供更多有效的治疗选择。行业观察人士指出，帕金森病新药研发历来风险极高，此次失败再次凸显了神经退行性疾病治疗的复杂性，也促使行业更加重视精准医疗在药物研发中的关键作用。