对于存在IDH2突变的复发或难治性急性髓细胞白血病患者，恩西地平（enasidenib）的治疗效果究竟如何？它能否帮助延长患者的生命？

在急性髓细胞白血病患者中，大约12%的人会出现异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的反复突变。这种突变会导致异常的蛋白合成，进而引发DNA和组蛋白的高甲基化，最终阻碍血细胞的正常分化。恩西地平是一种口服的选择性IDH2突变酶抑制剂，旨在针对这一特定靶点。

一项临床研究评估了该药物在IDH2突变患者中的最大耐受剂量、药代动力学特征以及安全性。

研究结果显示，每日一次、每次100mg的恩西地平整药方案展现了治疗效果。

在复发或难治性急性髓细胞白血病患者群体中，总体缓解率达到40.3%，且中位缓解持续时间有5.8个月。药物的作用机制与促进细胞分化和成熟相关，通常不伴有骨髓发育不全的表现。

这部分复发或难治性患者的中位总生存期为9.3个月。其中，获得完全缓解的34名患者（占总人数的19.3%），其总生存期达到了19.7个月。这表明，对于既往治疗失败的AML患者，持续每日服用恩西地平可能带来生存获益。

在安全性方面，恩西地平相关的3至4级不良事件主要包括间接高胆红素血症和IDH抑制剂相关分化综合征。

总体而言，恩西地平治疗表现出良好的耐受性，并能诱导血液学缓解。它的作用模式主要是诱导髓系原始细胞分化，而非直接杀伤细胞。