一项临床试验招募了199名携带IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病患者。数据显示：
在接受至少6个月的治疗后，有19%的患者达到完全缓解（即疾病迹象消失且血细胞计数完全恢复正常），其中位缓解持续时间为8.2个月。另有4%的患者实现完全缓解伴血细胞部分恢复，其中位缓解时间为9.6个月。
在入组时因病情需要接受输血或血小板支持的157名患者中，有34%的人在用药后不再依赖输血。
该药物常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高以及食欲减退。
恩西地平是一种口服靶向药物，用于治疗急性髓性白血病。其作用机制是抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2），从而促使骨髓中的未成熟血细胞（原始细胞）进一步分化为功能正常的红细胞、白细胞和血小板。
这些健康的血细胞对人体至关重要：它们负责输送氧气、协助抵抗感染，并帮助防止出血发生。
